脂质纳米粒子(LNPs)是一种具有重要的临床应用价值的mRNA载体系统。然而,目前mRNA/LNP治疗的临床试验仍主要针对于肝脏疾病。为了充分发挥mRNA治疗的潜力,研究者需要开发安全、有效、能够靶向肝脏以外的其他器官的LNP系统。有鉴于此,纽约州立大学上州医科大学Yamin Li构建了一种锍脂质纳米颗粒(sLNPs),其能够将mRNA全身递送至肺部。
本文要点:
(1)在小鼠模型中静脉注射后,sLNP能够有效、特异性地将mRNA递送到肺部。研究发现,sLNP不会引起肺部和全身炎症,也不会对主要器官产生毒性。
(2)实验结果表明,具有肺特异性的sLNP平台是安全有效的。综上所述,该研究构建的递送平台能够进一步推动基于mRNA的新型疗法的发展,有望为治疗肺部相关疾病提供一个新的策略。
David O. Popoola. et al. Lung-Specific mRNA Delivery Enabled by Sulfonium Lipid Nanoparticles. Nano Letters. 2024
DOI: 10.1021/acs.nanolett.4c01854
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.nanolett.4c01854