造血干细胞（HSC）的治疗性基因组编辑将为多种疾病提供长期治疗，然而，基因药物在体内递送到HSC仍极具挑战性，尤其是在患病和恶性环境中。近日，得克萨斯大学西南医学中心Daniel J. Siegwart报道了一系列骨髓归巢脂质纳米颗粒，它们将信使核糖核酸递送到骨髓中的广泛细胞群体，包括健康和患病的造血干细胞、白血病干细胞、B细胞、T细胞、巨噬细胞和白血病细胞。

本文要点：

1) CRISPR/Cas和碱基编辑是在表达人类镰状细胞病表型的小鼠模型中实现的，该表型可用于潜在的胎儿血红蛋白再激活和从镰状到非镰状等位基因的转换。

2) 骨髓归巢脂质纳米颗粒也能在骨髓移植的白血病干细胞和白血病细胞中实现Cre重组酶介导的基因缺失。最后，该工作表明骨髓中的不同细胞类型可以使用骨髓归巢脂质纳米颗粒进行编辑。

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Xizhen Lian et.al Bone-marrow-homing lipid nanoparticles for genome editing in diseased and malignant haematopoietic stem cells Nature Nanotechnology 2024

DOI: 10.1038/s41565-024-01680-8

https://doi.org/10.1038/s41565-024-01680-8