基因治疗正在通过转移核酸来纠正患者靶细胞中的致病基因，从而彻底改变遗传性和获得性疾病的治疗。在抗击传染病的斗争中，基于mRNA的治疗已被证明是一种可行的策略。近日，根特大学Katrien Remaut对核酸降解作为基因传递的屏障进行了综述研究。

本文要点：

1) 作者强调了基因疗法在进入人体后遇到的一些障碍，重点是哺乳动物器官、生物流体和亚细胞区室中极其丰富的核酸酶对核酸的降解。作者概述了减少基因治疗剂给药后生物降解的可用策略，包括核酸的化学修饰、封装到载体中以及与核酸酶抑制剂共同给药。

2) 此外，作者讨论了哪些策略适用于临床核酸治疗剂。最后，作者讨论了目前可用于鉴定和量化核酸完整性的方法和技术，以及它们自身的优势和局限性。

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Heyang Zhang et.al Nucleic acid degradation as barrier to gene delivery: a guide to understand and overcome nuclease activity Chem. Soc. Rev. 2023

DOI: 10.1039/D3CS00194F

https://doi.org/10.1039/D3CS00194F