CRISPR/Cas9正在成为一种强大的基因组编辑工具，其能够对活细胞中几乎任何基因组序列进行精确和有针对性的修饰。这些技术在癌症、代谢性疾病和遗传疾病方面具有潜在的治疗应用前景。浙江大学平渊发表综述，阐释了开发高效递送载体以及安全调节Cas9活性分子开关的最新进展。

本文要点

（1）作者总结了所在团队最近在开发不同类型的材料方面取得的成就，这些材料可以有效地将编码Cas9蛋白和单引导RNA（sgRNA）的质粒DNA或Cas9 RNP递送到细胞中，并强调了在体外和体内安全高效递送的载体的设计考虑因素。

（2）在阐明了负责封装和递送这些生物大分子的化学和物理因素后，作者进一步阐明了团队如何使用动态二硫化物化学设计可生物降解的聚合物载体，强调其用于基因组编辑生物大分子安全有效的递送特征，还介绍了基因组编辑生物大分子的细胞内递送与基于微针的透皮递送的整合，以促进炎症性皮肤病的治疗性基因组编辑。

（3）最后，作者回顾了所在团队如何利用光学、化学和基因开关来控制Cas9活性，并结合靶向递送来解决体内基因编辑的时空特异性问题。在最后一部分，作者总结了已经取得的进展，并根据自身的研究成果提出可能影响该领域的未来道路。

Yuxuan Chen, et al. Development of CRISPR/Cas Delivery Systems for In Vivo Precision Genome Editing. Acc. Chem. Res. 2023

DOI：10.1021/acs.accounts.3c00279

https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.accounts.3c00279