由于纳米制剂可以通过优化包装容量、药代动力学和靶向性来提高安全性、效率和特异性,非病毒CRISPR/Cas9纳米制剂的发展为更好地编辑癌症基因铺平了道路。中科院长春应化所丁建勋和中山大学李明强、陶玉发表最新综述,重点介绍了非病毒CRISPR递送的进展。
本文要点
(1)对非病毒CRISPR/Cas9递送技术来说,在细胞水平上,增强载体的细胞摄取和内体/溶酶体逃逸可解决限制转染效率和下游基因编辑的障碍;在组织水平上,精确性则对于确保仅转染靶组织/细胞至关重要;在系统层面,递送系统必须具有稳定性,不会产生任何免疫原性。
(2)作者首先介绍了用于CRISPR/Cas9递送的最新纳米制剂,并讨论了这些策略如何解决体内基因编辑治疗癌症的基本问题,特别是在安全性、治疗效率和特异性方面。最后,根据这些非病毒系统的设计策略,作者还阐释了进一步推进CRISPR/Cas9基癌症治疗向临床转化的挑战和方向。
Meiqi Yang, et al. Engineered Nanomaterials to Potentiate CRISPR/Cas9 Gene Editing for Cancer Therapy. Advanced Materials. 2023
DOI:10.1002/adma.202300665
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/adma.202300665