骨关节炎(OA)是世界上最常见的退行性关节疾病。基于将微小RNA(miRNA)递送到细胞中的基因治疗具有治疗OA的潜力。然而,miRNA的作用受到细胞摄取和稳定性差的限制。上海交通大学医学院Lei Guo、倪大龙和王韩首先从OA患者的临床样本中鉴定了一种类型的微小RNA-224-5p(miR-224-5p),它可以保护关节软骨免受退化。在此基础上,作者进一步合成了刺猬型氧化铈纳米颗粒(NP),这种纳米颗粒可以负载miR-224-5p,用于增强OA的基因治疗。
本文要点
(1)与传统的球形氧化铈纳米颗粒相比,刺猬型氧化铈纳米颗粒的刺可以有效地促进miR-224-5p的转染。
(2)此外,刺猬型铈纳米粒子具有优异的清除活性氧(ROS)的性能,可以调节OA的微环境,进一步改善OA的基因治疗。刺猬型铈纳米粒子和miR-224-5p的组合不仅对OA表现出良好的疗效,而且为转化医学提供了一种有前景的范例。
Haoyi Chen, et al. Urchin-like ceria nanoparticles for enhanced gene therapy of osteoarthritis. Science Advances. 2023
DOI:10.1126/sciadv.adf0988
https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.adf0988